XXI век будет веком генной терапии

2.1. XXI век будет веком генной терапии.

Циклическая нейтропения – довольно редкое наследственное заболевание, характерное для населения небольших стран, где возможны кровнородственные браки. При нем в крови отсутствуют нейтрофилы – клетки, которые борются с инфекцией. Больные дети обречены либо жить всю свою недолгую жизнь в стерильных боксах, куда даже родным нет доступа, либо принимать огромные дозы антибиотиков. В последние годы разрабатывался такой метод, как донорская трансплантация костного мозга, но она не всегда возможна из-за трудности подбора донора. При самом хорошем лечении такие дети редко доживают до 16-17 лет.

Для переноса здоровых генов в ДНК чаще всего используется так называемый «вирусный вектор». Здоровые гены «приклеиваются» к одному из множества ретровирусов, которые легко интегрируются с геном человека. Ретровирусы не патогенны, но никто не знает, как они поведут себя в отдаленном будущем. Отличаясь высокой изменчивостью, они способны встроиться в наследственный аппарат человека, а возможно, и дать жизнь новым поколениям вирусов, которые будут обладать непредсказуемыми качествами, к примеру, необычайной патогенностью. Не станет ли сегодняшний успех началом катастрофы, которую невозможно будет исправить – на этот вопрос у науки ответа пока нет.

Но как бы там ни было, открыта новая страница в современной медицине – генная терапия из лабораторных экспериментов пришла в обычную клинику.

2.2. Да будет свет!

Что общего между поэтами Гомером, Мильтоном и Асадовым, певцами Рэем Чарльзом и Стиви Уандером? Все они слепцы. Но им не повезло не только со зрением, но и с датой рождения. Живи они в XXI веке, медицина сумела бы им помочь.

К такому выводу подталкивает сообщение из университета в канадском городе Оттава. Группа исследователей под руководством профессора Мэй Гриффит сумела впервые вырастить в лаборатории роговицу глаза человека. Знаменитый глазной хирург Терренс О'Брайен из Университета Джонса Хопкинса в США назвал этот результат «вдохновляющим» и сказал, что сделан важнейший шаг в получении искусственных роговиц для трансплантации и излечения от слепоты. Доктор О'Брайен осторожно подчеркнул, что впереди еще годы исследований, но они будут вестись на качественно новом уровне.

В чем новизна работы Гриффит? Человеческая роговица сложена из пяти слоев. Первый – эпителий – восстанавливается очень быстро. Грубо говоря, его можно ободрать и через сутки он регенерирует, как хвост у ящерицы. Оставшиеся четыре слоя такой способностью практически не обладают. Особенно инертен центральный, самый важный слой – так называемая строма, где сосредоточено 0,9 всей массы роговицы. Никогда в лаборатории клетки стромы заставить размножаться не удавалось.

Прикладное для хирургии значение сенсационного опыта состоит, например, в том, что открывается возможность взять миниатюрный кусочек неповрежденной роговицы больного глаза, вырастить его до нужного размера и провести трансплантацию в том же самом глазе, что исключает всякую вероятность отторжения из-за несовместимости тканей.

2.3. Медицинский суперкомпьютер.

IBM объявила о проекте создания самого быстродействующего в мире компьютера, который будет использоваться для изучения строения протеинов. Это поможет понять природу многих заболеваний и найти методы их лечения. Бюджет проекта составляет 100 миллионов долларов.

Очередной амбициозный план IBM предусматривает разработку нового компьютера семейства RS/6000 под названием Blue Gene, способного выполнять свыше одного квадриллиона операций в секунду, что в 1000 раз превышает производительность машины Deep Blue, победившей в 1997 году чемпиона мира по шахматам Гарри Каспарова. Blue Gene будет работать на основе более миллиона процессоров, каждый из которых способен совершать миллиард операций в секунду, сообщают представители IBM. Каждый из этих процессоров на порядок быстрее любого современного персонального компьютера. Вся эта колоссальная вычислительная мощность будет использоваться для моделирования построения белка из аминокислот. Биохимия всегда была одной из наиболее ресурсоемких областей применения для суперкомпьютерной техники. Однако до последнего времени ее опережали такие задачи, как моделирование глобальных климатических процессов (в том числе и для предсказания погоды), и, разумеется, оборонные задачи – например, виртуальные ядерные испытания.

Если новый компьютер разгадает тайну структуры протеинов, это будет важнейший толчок для дальнейшего развития медицины и биологии.

Протеины, управляющие всей работой клеток в организме человека, образуют очень сложные трехмерные структуры, которые и определяют их функции. Изменение формы протеина существенно влияет на его работу, и даже небольшое изменение формы молекулы может полностью менять его свойства. Впрочем, изучение протеинов – не единственное из будущих применений Blue Gene. Ученые, занимающиеся генной инженерией, уже весьма алчно поглядывают на разработки IBM в области суперкомпьютеров.